Phân tích chi phí – hiệu quả của phác đồ nilotinib so với imatinib liều cao trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy đề kháng với imatinib từ góc nhìn người bệnh

Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học Chuyên Đề Dược 11 PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ CỦA PHÁC ĐỒ NILOTINIB SO VỚI IMATINIB LIỀU CAO TRONG ĐIỀU TRỊ BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY ĐỀ KHÁNG VỚI IMATINIB TỪ GÓC NHÌN NGƯỜI BỆNH Võ Thị Bích Liên*, Nguyễn Thị Thanh Thảo**, Lê Thị Ngọc Thanh**, Nguyễn Thị Thu Thủy** TÓM TẮT Mở đầu: Nilotinib (NL) với hiệu quả đã được chứng minh qua nhiều nghiên cứu lâm sàng, hiện đang được sử dụng trong điều trị bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) đặc biệt những trường hợp đề kháng hoặc không dung nạp với imatinib (IM). Tuy nhiên, giá thành thuốc cao là một rào cản rất lớn trong chỉ định lâm sàng, đặc biệt đối với quốc gia có ngân sách dành cho y tế chưa cao như Việt Nam. Mục tiêu: Phân tích chi phí – hiệu quả của phác đồ NL so với phác đồ IM trong điều trị BCMDT giai đoạn đề kháng với IM từ góc nhìn cơ quan bảo hiểm y tế. Đối tượng – Phương pháp nghiên cứu Đối tượng: Bệnh nhân BCMDT đề kháng với imatinib được chỉ định NL hoặc IM liều cao Phương pháp: Mô hình hóa bằng mô hình Markov, phân tích Chi phí-Hiệu quả, phân tích Độ nhạy. Kết quả: Tính trên toàn thời gian sống của người bệnh BCMDT giai đoạn đề kháng với IM, NL có chi phí cao hơn 3.110.328.735 VNĐ so với IM liều cao (5.894.152.905 VNĐ so với 2.783.824.170 VNĐ tương ứng) với 32,35 QALM (số tháng sống điều chỉnh bởi chất lượng sống) tăng thêm (48,23 so với 15,88QALM; tương ứng). Chỉ số gia tăng chi phí hiệu quả là 96.128.898,07 VNĐ/QALM, gấp 3,5 lần ngưỡng chi trả của Việt Nam năm 2014 (27.608.998 VNĐ/tháng). Kết luận: Dưới góc nhìn của người bệnh, phác đồ NL 800mg có hiệu quả kinh tế hơn so với IM 800mg trong điều trị BCMDT giai đoạn đề kháng với IM tại Bệnh viện Truyền máu – Huyết học. Tuy nhiên cần đề ra các chính sách hỗ trợ giá thuốc để nâng cao hiệu quả kinh tế của phác đồ sử dụng NL 800mg. Từ khóa: Nilotinib, Imatinib, Bạch cầu mạn dòng tủy đề kháng với imatinib, chi phí – hiệu quả. ABSTRACT COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS OF NILOTINIB VERSUS HIGH-DOSE IMATINIB IN TREATMENT OF IMATINIB-RESISTANT CHRONIC MYELOID LEUKEMIA Vo Thi Bich Lien, Nguyen Thi Thanh Thao, Le Thi Ngoc Thanh, Nguyen Thi Thu Thuy * Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Supplement of Vol. 20 - No 2 - 2016: 11 - 17 Background: Nilotinib (NL) with proved by numerous cilinical trials effectiveness and safety has been used in treatment of chronic myeloid leukemia (CML), especially in patients who are resistant or intolerant to imatinib (IM). However, the high price of this drug has been creating a large barrier in applying NL in clinical practice, especially for low-income countries such as Vietnam. Objective: Evaluate the cost – effectiveness of NL versus high-dose IM in treatment of IM resistant chronic myeloid leukemia. *Khoa Dược, Bệnh viện Truyền máu – Huyết học Thành phố Hồ Chí Minh **Khoa Dược, Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí Minh Tác giả liên lạc: TS. Nguyễn Thị Thu Thủy ĐT: 01274567888 Email: [email protected] Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Chuyên Đề Dược 12 Materials: Patients who are resistant to imatinib received NL or high-dose IM. Methods: Modeling with Markov models, cost-effective analysis, sensitivity analysis Results: Within the life time-time horizon of patients with IM-resistant CML, the cost of NL was 3,110,328,735 VND higher than IM (5,894,152,905 VND versus 2,783,824,170 VND, respectively) with addition of 32.35 quality-adjusted life-months (QALM) (48.23QALM versus 15.88QALM, respectively). The ICER (Incremental Cost Effectiveness Ratio) was 96,128,898.07 VND/QALM, which is 3.5 times larger than the willingness-to-pay of Vietnam in 2014 (27,608,998 VND/month). Conclusions: From the perspective of patients, NL 800mg is cost-effective compared with IM 800mg in the treatment of IM-resistant CML in Blood transfusion and Hematology hospital. However, drug-price supportive policies are necessary to increase economic efficiency of NL regimen. Keywords: Nilotinib, Imatinib, Imatinib-resistant Chronic Myeloid Leukemia, Cost-Effectiveness analysis. MỞ ĐẦU Bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) là một loại ung thư máu với bản chất là sự biến đổi về mặt di truyền, chiếm 15% tổng số ca bạch cầu hiện mắc ở người trưởng thành, tương ứng khoảng 300.000 trường hợp mới mắc mỗi năm (chiếm 3% tổng số trường hợp ung thư mới)(2). Tại Việt Nam, bệnh bạch cầu mạn dòng tủy là một trong mười bệnh lý ung thư thường gặp ở cả hai giới với tiên lượng sống ngắn và tỷ lệ kịch phát cao(4). Theo thống kê được ghi nhận tại bệnh viện Truyền máu – Huyết học thành phố Hồ Chí Minh (BV TMHH Tp.HCM) thì số lượng người bệnh BCMDT tính đến tháng 3/2015 là 781 người(8). Ngày nay, nhiều liệu pháp điều trị mới ra đời nhằm nâng cao hiệu quả điều trị BCMDT, trong đó có thể kể đến imatinib (IM) – thuốc ức chế thụ thể tyrosine kinase thế hệ thứ nhất (TKI – tyrosine kinase inhibitor), với hiệu quả đã chứng minh và hiện đang được sử dụng rộng rãi(5). Tuy nhiên, khoảng 20-30% người bệnh BCMDT hiện nay đã phát hiện đề kháng hoặc không dung nạp với thuốc(3,6). Do đó, nilotinib (NL) - TKI thế hệ thứ hai ra đời, đã mở ra một bước tiến mới trong điều trị BCMDT, đặc biệt ở những trường hợp đề kháng hoặc không dung nạp với IM. Với hiệu quả và độ an toàn đã được chứng minh bằng nhiều nghiên cứu lâm sàng, NL được Cơ quan quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA - Food and Drugs Administration) cho phép sử dụng điều trị ở bước thứ hai trong bệnh BCMDT đề kháng hoặc không dung nạp với IM và điều trị bước thứ nhất bệnh BCMDT mới được chẩn đoán(7). Tuy nhiên, giá thành thuốc cao là rào cản rất lớn khi chỉ định thuốc trên thực tế lâm sàng, đặc biệt đối với quốc gia có ngân sách dành cho y tế chưa cao như Việt Nam. Tại Việt Nam, hiện chưa có nghiên cứu về đánh giá hiệu quả kinh tế của NL trong điều trị BCMDT đề kháng IM. Vì vậy, nghiên cứu “Phân tích chi phí - hiệu quả của NL so với IM liều cao trong điều trị BCMDT đề kháng với IM” được thực hiện với những mục tiêu sau: Xây dựng mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM liều cao trong điều trị BCMDT đề kháng IM. Phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM liều cao trong điều trị BCMDT đề kháng IM. Phân tích các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL trong điều trị BCMDT đề kháng IM. ĐỐI TƯỢNG-PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU Đối tượng nghiên cứu Bệnh nhân BCMDT đề kháng với IM được chỉ định NL hoặc IM liều cao Phương pháp nghiên cứu Mô hình hóa bằng mô hình Markov BCMDT là bệnh mạn tính kéo dài với 5 trạng thái bệnh cơ bản bao gồm: giai đoạn mạn tính có Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học Chuyên Đề Dược 13 đáp ứng tế bào học, giai đoạn mạn không đáp ứng tế bào học, giai đoạn tiến triển, giai đoạn chuyển cấp và tử vong. Các trạng thái có thể luân chuyển qua lại lẫn nhau trừ tử vong. Vì vậy, mô hình Markov được lựa chọn để đánh giá hiệu quả kinh tế của NL với IM trong điều trị bệnh BCMDT giai đoạn đề kháng IM (Hình 1). Hình 1: Mô Hình Markov Tần số chuyển giữa các trạng thái được tính toán từ nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tương ứng gồm thời gian sống thêm toàn bộ (tháng), thời gian sống không có bệnh tiến triển (tháng) theo công thức sau: Trong đó: tp: tần số chuyển p: xác suất tính toán t: thời gian sống thêm toàn bộ hoặc sống bệnh không tiến triển. Nghiên cứu được thực hiện dựa trên quan điểm người bệnh, vì vậy chi phí điều trị được đánh giá ở từng phác đồ so sánh bao gồm chi phí trực tiếp y tế, chi phí trực tiếp ngoài y tế và chi phí gián tiếp. Trong đó chi phí trực tiếp y tế được đánh giá dựa trên phác đồ điều trị của BV TMHH Tp.HCM bằng phương pháp phân tích giá thành bệnh, chi phí gián tiếp và trực tiếp ngoài y tế được đánh giá dựa trên bộ câu hỏi xây dựng về chi phí trong điều trị BCMDT với cỡ mẫu là toàn bộ người bệnh BCMDT giai đoạn đề kháng IM được chỉ định NL hoặc IM liều cao tại BV TMHH Tp.HCM từ 01/2015 đến 06/2015. Tiêu chuẩn chọn mẫu gồm: người bệnh BCMDT đề kháng với IM; người bệnh được chỉ định IM liều cao hoặc NL để điều trị; có khả năng hoàn thành bộ câu hỏi. Tiêu chuẩn loại trừ gồm: người bệnh không thể cung cấp đầy đủ các thông tin cơ bản để hoàn thành phiếu khảo sát; người bệnh có rối loạn về ngôn ngữ hoặc tâm thần; người bệnh mới chưa được chẩn đóan xác định là người bệnh BCMDT hoặc được chẩn đoán dưới 3 tháng. Chỉ số hiệu quả sử dụng trong nghiên cứu để đánh giá hiệu quả kinh tế của phác đồ NL 800mg so với IM 800mg là chỉ số QALM (Quality-Adjusted Life-Month, số tháng sống điều chỉnh bới chất lượng sống). Phân tích chi phí – hiệu quả Chỉ số chi phí - hiệu quả được tính toán theo công thức: Trong đó: CER: cost – effectiveness ratio (chỉ số chi phí – hiệu quả) DC: direct cost (chi phí trực tiếp), IC: indirect cost (chi phí gián tiếp) QALM: Quality-Adjusted Life-Month (số tháng sống được điều chỉnh bởi chất lượng sống) Chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả được tính toán theo công thức sau: Trong đó: ICER: Incremental Cost- Effectiveness Ratio (Chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả) DC: direct cost (chi phí trực tiếp), IC: indirect cost (chi phí gián tiếp) QALM1, QALM2: số tháng sống được điều chỉnh bởi chất lượng sống bởi liệu pháp điều (Công thức 3) (Công thức 2) (Công thức 1) tp = 1 – (1 – p)1/t Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Chuyên Đề Dược 14 trị 1, 2. Phân tích độ nhạy Để đánh giá các yếu tố có thể ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL so với IM liều cao trong điều trị BCMDT đề kháng IM, nghiên cứu tiến hành phân tích độ nhạy một chiều của mô hình xây dựng, theo đó giá trị ICER được ghi nhận lại với sự thay đổi các thông số đầu vào bao gồm giá xét nghiệm BCR/ABL, giá xét nghiệm FISH, giá thuốc hydroxyurea, IM, NL và khấu hao. Đây là những thông số đầu vào của mô hình Markov với giá trị có thể thay đổi làm ảnh hưởng tới kết quả, vì vậy được lựa chọn để phân tích độ nhạy của mô hình. Trong đó, đơn giá của dịch vụ y tế và thuốc được thay đổi ±50%, khấu hao thay đổi từ 1% đến 5%. Kết quả phân tích các yếu tố ảnh hưởng được thể hiện dưới dạng đồ thị để có thể đánh giá tổng quan ảnh hưởng của các yếu tố lên hiệu quả kinh tế của NL. KẾT QUẢ VÀ BÀN LUẬN Xây dựng mô hình phân tích chi phí-hiệu quả của NL so với IM liều cao Mô tả mô hình Để phân tích chi phí – hiệu quả của NL so với IM liều cao, đề tài xây dựng mô hình Markov với đặc điểm như sau: trạng thái Markov bao gồm 5 trạng thái (mạn có đáp ứng tế bào học, mạn không đáp ứng tế bào học, tiến triển, chuyển cấp và tử vong); chu kỳ Markov là 01 tháng; tần số Markov được rút ra từ các nghiên cứu lâm sàng tương ứng; thời gian Markov là toàn thời gian sống của bệnh nhân. Sau mỗi chu kì, mô hình ghi nhận số lượng người bệnh ở mỗi trạng thái với quy tắc luân chuyển: người bệnh từ trạng thái mạn có thể chuyển sang trạng thái tiến triển, tử vong hoặc ở lại trạng thái này. Người bệnh từ trạng thái tiến triển có thể chuyển tới trạng thái chuyển cấp, tử vong hoặc vẫn giữ nguyên trạng thái ban đầu. Người bệnh từ trạng thái chuyển cấp có thể ở lại trạng thái đó hoặc chuyển sang tử vong. Dân số giả định của mô hình bao gồm 1000 người bệnh ở trạng thái mạn, trong đó 81,63% người bệnh ở trạng thái mạn có đáp ứng tế bào học và 18,37% ở trạng thái mạn không đáp ứng dựa trên nghiên cứu của Carella(1). Thông số chi phí Người bệnh BCMDT đề kháng với IM được chỉ định IM liều cao với phác đồ 8 viên 100 mg/ngày hoặc phác đồ NL 4 viên 200 mg/ngày. Phác đồ IM 800 mg và NL 800 mg sẽ duy trì ở cả giai đoạn mạn lẫn tiến triển và chỉ ngưng khi người bệnh gặp tác dụng phụ (TDP) cần điều trị. Sau khi điều trị TDP, nếu hồi phục người bệnh sẽ tiếp tục phác đồ ban đầu hoặc không hồi phục thì phác đồ điều trị sẽ được giảm liều. Ở giai đoạn chuyển cấp, người bệnh được chỉ định hydroxyurea với phác đồ 6 viên 500 mg/ ngày. Tính đến sự dao động giá thuốc trong năm và sự khác biệt giá giữa các biệt dược, giá thuốc được rút ra dựa trên giá thuốc trung bình của năm 2015 và dựa trên giá của thuốc chính hãng. Trong đó thuốc chính hãng của IM là Glivec® (Novartis), NL là Tasigna® (Novartis), hydroxyurea là Hydrea® (Bristol Myers Squibb). Để đánh giá hiệu quả kinh tế của NL trong điều trị BCMDT đề kháng với IM, nghiên cứu đánh giá chi phí 1 tháng của mỗi trạng thái với kết quả được trình bày trong bảng 1. Bảng 1 : Chi phí trung bình 1 tháng điều trị cho mỗi trạng thái bệnh ở từng phác đồ Loại chi phí Phác đồ IM 800 mg/ ngày Phác đồ NL 800 mg/ ngày Mạn Tiến triển Chuyển cấp Mạn Tiến triển Chuyển cấp Chi phí trực tiếp (VNĐ) Thuốc 101.871.120 101.871.120 2.295.360 89.136.840 89.136.840 2.295.360 Điều trị TDP 5.358.480 6.706.305 6.218.700 3.242.129 4.449.519 6.218.700 Dịch vụ y tế 3.001.652 3.001.652 27.003.087 3.089.917 3.089.917 27.003.087 Tổng 110.231.252 111.579.077 35.517.147 95.468.886 96.676.276 35.517.147 Chi phí CP đi lại 404.375 ± 56.870 459.702,7 459.703 ± 106.103 459.702,7 Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học Chuyên Đề Dược 15 Loại chi phí Phác đồ IM 800 mg/ ngày Phác đồ NL 800 mg/ ngày Mạn Tiến triển Chuyển cấp Mạn Tiến triển Chuyển cấp trực tiếp ngoài y tế (VNĐ) CP ăn uống 122.125 ± 15.429 4.824.324,3 160.811 ± 34.685 4.824.324,3 CP nhà trọ 87.000 ± 62.837 49.730 ± 25.203 CP khác 128.205 ± 68.031 1.336.487,7 44.595 ± 21.279 1.336.487,7 Tổng 741.705 6.620.514,7 741.838 6.620.514,7 Chi phí gián tiếp 432.218 ± 81.875 8.389.067,5 456.309 ± 92.923 8.389.067,5 Tổng chi phí 111.405.175 112.753.000 50.526.729 96.667.033 97.874.423 50.526.729 Theo bảng 1, so sánh tổng chi phí điều trị người bệnh BCMDT đề kháng IM ở các phác đồ khác nhau, đề tài ghi nhận phác đồ IM 800 mg có chi phí điều trị cao hơn phác đồ NL 800mg ở trạng thái mạn (111,4 triệu so với 96,7 triệu VNĐ tương ứng) và trạng thái tiến triển (112,7 triệu so với 97,9 triệu VNĐ tương ứng). Hai phác đồ có chi phí điều trị tương đương ở giai đoạn chuyển cấp với 50,5 triệu. Mỗi trạng thái có chỉ số chất lượng sống khác nhau. Trạng thái mạn có hệ số chất lượng sống là 0,646 đối với người bệnh sử dụng IM 800 mg và 0,810 với người bệnh dùng NL 800 mg. Hai trạng thái tiến triển và chuyển cấp có hệ số chất lượng sống như nhau ở cả hai phác đồ là 0,514 và 0,314 tương ứng. Phân tích chi phí – hiệu quả của nilotinib trong điều trị BCMDT đề kháng với imatinib Dựa trên mô hình được xây dựng, chi phí và hiệu quả của hai phác đồ điều trị nghiên cứu trên toàn thời gian sống của bệnh nhân được trình bày trong hình 2. Hình 2: Chi phí và hiệu quả của phác đồ IM 800mg so với phác đồ NL 800mg Theo hình 2, so với phác đồ IM 800 mg, người bệnh dùng phác đồ NL 800 mg trong điều trị BCMDT phải chịu một chi phí tăng thêm là 3.110.328.735 VNĐ (5.894.152.905 VNĐ so với 2.783.824.170 VNĐ tương ứng) với 32,35 QALM tăng thêm (48,23 QALM so với 15,88 QALM tương ứng). Dựa trên chi phí và hiệu quả của 2 phác đồ so sánh, nghiên cứu tiến hành đánh giá chỉ số chi phí – hiệu quả, kết quả được trình bày trong bảng 2. Bảng 2 : Các chỉ số chi phí - hiệu quả của phác đồ IM 800mg so với phác đồ NL Chỉ số chi phí – hiệu quả Phác đồ IM 800 mg Phác đồ NL 800 mg Chi phí (VNĐ) 2.783.822.541,98 5.893.848.498,61 Hiệu quả (QALM) 15,88 48,23 CER (VNĐ/QALM) 175.333.133,1 122,202.961,7 ICER (VNĐ/QALM) 96.128.898,07 Phân tích chỉ số chi phí – hiệu quả cho thấy, chỉ số CER của phác đồ IM 800mg và NL 800mg có giá trị tương ứng là 175.333.133,1 VNĐ so với 122.202.961,7 VNĐ/QALM; tương ứng. Như vậy, người bệnh điều trị bằng phác đồ NL cho chi phí mỗi tháng sống có chất lượng thấp hơn 1,43 lần so với phác đồ IM 800mg. Để đánh giá tính kinh tế của phác đồ NL 800 mg so với phác đồ IM 800 mg, chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả (ICER) được tính toán dựa trên tỷ lệ giữa chênh lệch chi phí và hiệu quả của hai phác đồ, ICER có giá trị là 96.128.898,07 VNĐ/QALM. Như vậy, với mỗi QALM tăng thêm khi sử dụng phác đồ NL 800mg so với phác đồ IM 800mg trong điều trị BCMDT đề kháng với IM, bệnh nhân phải trả thêm 96.128.898,07 VNĐ. Đánh giá mức độ chi trả của bệnh nhân với phác đồ NL 800mg Để đánh giá khả năng chi trả của người bệnh sử dụng NL trong điều trị BCMDT đề kháng với IM, nghiên cứu tiến hành so sánh chỉ số ICER với ngưỡng chi trả (Willingness to pay – WTP) theo khuyến cáo của WHO. Trong đó, WTP Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Chuyên Đề Dược 16 được tính toán bằng 3 lần PPP. Dựa trên dữ liệu của World Bank (4), tính cho năm 2014, PPP của Việt Nam là 5.124,64 USD (tương ứng 110.435.992 VNĐ). Như vậy, WTP của Việt Nam năm 2014 là 331.307.976 VNĐ/năm hay 27.608.998 VNĐ/tháng. So sánh ICER với WTP thấy ICER cao gấp 3,5 lần WTP của Việt Nam năm 2014 (96.128.898 VNĐ/QALM so với 27.698.998 VNĐ/QALM; tương ứng). Như vậy, mặc dù so với phác đồ IM 800mg, NL trong điều trị bệnh BCMDT đề kháng IM có hiệu quả kinh tế cao hơn nhưng chi phí trả thêm lại vượt quá ngưỡng chi trả của người dân Việt Nam. Phân tích các yêu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL Phân tích độ nhạy cho kết quả được trình bày trong hình 3. Hình 3: Phân tích Các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL 800 mg Trong các yếu tố được phân tích, giá thuốc nilotinib và giá thuốc imatnib là hai yếu tố ảnh hưởng nhất đến hiệu quả kinh tế của NL 800mg trong điều trị BCMDT đề kháng với IM. Với đơn giá NL tăng từ -50% đến +50%, ICER tăng từ 15.800.434,24 đến 176.461.369,10 VNĐ/QALM. Như vậy, giá thuốc NL tăng làm tăng chỉ số ICER và làm giảm hiệu quả kinh tế của phác đồ NL 800mg. Ngược lại, khi tăng giá thuốc IM từ - 50% đến 50% thì ICER giảm từ 131.287.193,10 còn 60.974.608,30 VNĐ/QALM, tác động ngược chiều với giá thuốc NL. BÀN LUẬN Với ngưỡng chi trả của Việt Nam năm 2014 là 27.608.998 VNĐ/tháng(9), mặc dù NL có hiệu quả kinh tế hơn so với IM 800 mg trong điều trị BCMDT đề kháng với IM, chi phí cho mỗi tháng sống có chất lượng tăng thêm với giá trị 96.128.898 VNĐ/QALM, cao gấp 3,48 lần ngưỡng chi trả. Như vậy, so với ngưỡng chi trả, phác đồ NL 800mg nằm ở mức không chấp nhận khi sử dụng trong thực tế. Phân tích các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả kinh tế của NL 800 mg so với IM 800 mg cho thấy đơn giá các thuốc điều trị là yếu tố ảnh hưởng lớn nhất đến hiệu quả kinh tế của NL. Chính vì vậy, để nâng cao hiệu quả kinh tế của NL các chính sách hỗ trợ giá thuốc cần được xem xét. KẾT LUẬN Dưới góc nhìn của người bệnh, NL 800mg có hiệu quả kinh tế hơn so với phác đồ IM 800mg trong điều trị BCMDT giai đoạn đề kháng với IM. Tuy nhiên với chi phí cho mỗi tháng sống có chất lượng cao gấp 3,48 lần ngưỡng chi trả, cần thiết phải đề ra các chính sách hỗ trợ giá thuốc để nâng cao hiệu quả kinh tế của phác đồ sử dụng NL. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Carella AMP, et al (1996), "High-dose chemo-radiotherapy followed by autologous Philadelphia chromosome-negative Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 2 * 2016 Nghiên cứu Y học Chuyên Đề Dược 17 blood progenitor cell transplantation in patients with chronic myelogenous leukemia", Bone Marrow Transplant. 17, pp. 201. 2. Deininger MW (2008), "Chronic myeloid leukemia: an historical perspective", Hematology 2008 - American society of hematology education program book”, 418. 3. Deremer DL, et al (2008), “Nilotinib: a second – generation tyrosine kinase inhibitor for the treatment of chronic myelogenous leukemia”, Clin Ther, 30, 1956-1975. 4. Gordois A, Warren E and Ward S (2003), “Cost – utility analysis of imatinib mesilate for the treatment of adcanced stage chronic myeloid leukemia”, Br J Cancer, 89(4), 634-640. 5. Jabbour EK, et al (2011), “The achievement of an early complete cytogenetic response is a major determinant for outcome inpatients with early chronic phase chronic myeloid leukemia treated with tyrosine kinase inhibitors”, Blood, 118, 4541-4546. 6. Kantarjian H, Levy V, et al (2009), “Dasatinib or high-dose imatinib for chronic-phase chronic myeloid leukemia resistant to imatinib at a dose of 400 to 600 milligrams daily: two-year follow up of arandomized phase 2 study (START-R)”, Cancer, 115, 4136-4147. 7. Pinilla-Ibarz J, Flinn I (2012), "The expanding options for front- line treatment in patients with newly diagnosed CML", Crit Rev Oncol Hematol,(84), pp. 287–299. 8. Số liệu nội bộ tại Bệnh viện TMHH thành phố Hồ Chí Minh tính đến 03/2015. 9. www.tradingeconomics.com/vietnam/gdp-per-capital-ppp, ngày truy cập 20/07/2015. Ngày nhận bài báo: 30/10/2015 Ngày phản biện nhận xét bài báo: 20/11/2015 Ngày bài báo được đăng: 20/02/2016